近年來，細胞與基因治療已經成為各大制藥巨頭以及生物技術初創公司競逐的關鍵領域。近日，阿斯利康子公司Alexion擬以高達10億美元的價格收購美國制藥商輝瑞的早期罕見病基因治療產品組合，以增強其在基因組醫學方面的能力。

在國內，細胞基因治療藥物開發也日趨白熱化。上周，中國藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，楊森（Janssen）和睿健醫藥的兩款CGT產品獲得臨床試驗默示許可；上海醫藥靶向CD19和CD22的嵌合抗原受體自體T細胞注射液B019的臨床試驗申請，也已獲得CDE受理。

據統計，截至今年7月底，今年CDE受理的細胞治療藥物IND申請已超過50個，其中包括18項CAR-T藥物IND申請，19項干細胞藥物IND申請，10項NK細胞藥物IND申請。另外，目前，國內至少25款AAV基因治療藥物IND申報獲批，其中，3款進入III期臨床。

今年6月30日，中國藥監局（NMPA）官網最新公示，馴鹿生物與信達生物聯合開發的BCMA靶向CAR-T產品伊基奧侖賽注射液獲批上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）成人患者，這也是繼復星凱特和藥明巨諾之后國內批準的又一款CAR-T療法，也是國內自主研發全流程生產的CAR-T療法。

細胞基因療法已經為跨國制藥巨頭帶來收入，盡管收入規模占比仍然很小。吉利德科學公司財報顯示，今年上半年，細胞基因治療產品銷售額超過9億美元，同比增長43%；美國強生公司和傳奇生物合作的BCMA CAR-T細胞基因療法上半年銷售接近2億美元；BMS的兩款CAR-T細胞基因藥物今年上半年銷售額約4.5億美元；諾華的CAR-T細胞基因產品上半年銷售為2.6億美元。

我國細胞基因治療領域起步較晚，醫療支付能力有限，行業發展仍然面臨一系列挑戰。制造成本是制約細胞基因治療發展的一個重要瓶頸。在美國，最貴的細胞基因治療費用高達數百萬美元一劑，在國內，CAR-T療法一針價格也超過百萬元人民幣。

“細胞基因治療藥物的生產過程與傳統藥物的現代制造方法沒有任何相似之處，因此需要企業建立全新的生產模式。由于產業還處于早期發展階段，因此無法通過大規模的生產進行降本增效?！弊稍儥C構羅蘭貝格在最新發布的一份《降低基因治療的生產成本》報告中寫道。

羅蘭貝格認為，基因治療在醫藥銷售市場上開辟了全新且極具盈利前景的領域，雖然2016年至今，美國和歐盟僅分別批準了13款和16款基因治療產品，但已經為企業帶來巨額收入。該機構還估算，非癌癥基因治療銷售額占據基因治療市場的主要份額，并且到2028年，非癌癥基因療法全球銷售額將增長20%至42億美元。

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